文｜财经天下周刊 胡文柳

　　编辑｜孙月

　　几年前，一部电影《我不是药神》让无数人泪奔。

　　顶着发青的脸颊，戴着缺角的线帽，盖着惨白的被子，病入膏肓的吕受益，需诺西那生钠价格要买昂贵的“格列宁”来控制病情。“愿世间再无疾苦，愿我们患病即可医。”

　　为了避免“吕受益们”的悲剧重演，12月3日，2021年版国家医保药品目录调整“靴子落地”，目录新增74种药品，其中70万元/针的天价救命药诺西那生纳首次被纳入医保，医保谈判价格仅为3.3万元。

　　消息一出，微博话题“曾经近70万元一针的罕见病救命药纳入医保”登上了热搜榜；截至目前，该话题阅读量达2.2亿次，讨论量达1.2万次。

　　然而，随后的一则消息再次引发舆论热议：这款列入我国医保的天价药，在澳洲只卖折合人民币200元。

　　那么，事实真相到底是怎样的？

　　12月3日，一段视频在网络疯传。其中的内容是，国家医保局谈判代表为争取诺西那生纳进诺西那生钠价格入医保，向药企渤健生物科技（上海）有限公司代表们请求降价。

　　视频中，国家医保局谈判代表张劲妮“晓之以理，动之以情”，先后8次砍价，渤健公司的代表们也8次离席交流。最后，经过两轮九次报价，渤健公司代表终于同意将诺西那生纳5毫升12微克每支的报价从53680元降到33000元，前后降幅接近40%。

　　谈判过程中，张劲妮的一句“每一个小群体都不该被放弃”，让不少观看了该视频的SMA患儿家属泪水决堤。这其中，也包括了抖音账号“小石头和马大翔”的运营者“马大翔”。

　　2018年，马大翔只有8个月大的孩子“小石头”被检查出患上了脊髓性肌肉萎缩症（简称“SMA”）。该病症被称为是“婴幼儿的头号杀手”，80%-90%的患者是不满18月的婴幼儿。染病后，孩子会全身出现多处肌肉萎缩、肌无力症状，包括呼吸肌、心肌等。若不及时治疗，多数SMA患儿会最终因心力衰竭而死亡。

　　“医生当时就对我说，你也不用治了，孩子回家想吃什么就给他吃点什么吧。”马大翔对《财经天下》周刊说。

　　天价药诺西那生纳注射液，就是全球首个用于治疗SMA的药物。在2018年时，诺西那生纳还未被引进国内，它在美国的售价为12.5万美元/针。马大翔从医生处得知，一般SMA患儿第1年需要打6针，花费约75万美元；此后要每4个月打1针，并且是永远用药。当时，他的心情是“绝望”的。

　　数据显示，SMA是由致病基因引起的遗传性疾病，其致病基因的携带率较高，为约2%，即50人中就有1个携带者；但从发病率来看，在10万人中约有4-10人会得病。因此，它仍是一种罕见病，治疗用药的市场需求也较少，大型药企也普遍不愿投入资金研发，SMA的治疗也长期处于未有药品上市的空白期。

　　直到2012年1月，美国生物技术公司渤健Biogen与Ionis制药达成了战略合作，得以开发用于治疗SMA的诺西那生纳并将其商业化。2016年12月，诺西那生纳注射液在美国获批上市。自2017年5月起，诺西那生纳陆续在不同国家获批上市，先后登陆加拿大、日本、瑞士。

　　马大翔开始带着小石头进行康复训练以延缓肌肉萎缩。他想通过这种方式，为孩子争取更多的时间，等待诺西那生纳获批进入国内市场的那天。

　　在康复训练过程中，和小石头一样的SMA患儿们都需要相应的辅助工具，这也是一笔不小的支出。马大翔告诉《财经天下》周刊，大部分辅具的价格都较高，比如国产的站立架，好一点的产品价格为2万-3万元，进口产品的价格就要4万-5万元，此外像儿童轮椅、小推车等价格都在2万-3万元左右。“对我们这些已经承受了很大经济压力的普通家庭来说，这些都是非常昂贵的。”

　　2019年2月，马大翔殷切期盼的SMA“救命药”诺西那生纳终于在国内获批上市，定价70万元/针。

　　对马大翔而言，这个价格无异于“天价”。“我们当时想过卖房、卖车给孩子打针。但是医生说，这个针每年都必须要打，如果中间停下，病症会更加严重。出于现实考虑，我们不得不放弃了。”马大翔说，“从当初的‘有病没有药’，到‘有病买不起药’，我们身为父母的愧疚感更深了。因为没钱而救不了孩子，我真的非常难受。”

　　但是，诺西那生纳获批，毕竟是打破了国内SMA患者一度“无药可医”的局面。到了2021年1月4日，国内患者第一年的药物治疗自付费用下降至55万元，马大翔和家人们立刻四处奔波筹钱，终于给小石头打上了第一针药。

　　而现在，经过医保谈判的努力，诺西那生纳被成功纳入2021年国家医保药品目录。这也就意味着，对于患者家庭而言，药品价格可以降到3.3万元/针左右，同时他们还可以享受到医保的报销分担，每针只需自费1万元左右，大大降低了用药成本。马大翔说，听到这消息时，自己的心情“已经不能用激动来形容”。

　　（图源：视觉中国）

　　实际上，2020年的医保谈判就曾试图将诺西那生纳注射液纳入医保目录，但根据当时的工作方案，它虽符合谈判标准，却未过综合评审，最终无缘正式谈判。但也就在那时，一则“国内70万元/针的诺西那生纳在澳洲售价仅205元/支”的消息不胫而走，引发了一波网络热议。

　　不久前，在诺西那生纳被纳入医保之后，这一国内售价70万元的天价药“在澳大利亚仅售41澳元（约合人民币200元）”的传言卷土重来，引发了很多网友的争议，他们讨论是否“药企含泪血赚”，也更担心国家医保局谈判代表会不会“上当受骗”。

　　“天价药”的定价在不同国家真的有如此大的差距吗？

　　对此，《财经天下》周刊查阅相关机构官方网站后发现，截至2021年12月7日，诺西那生纳已在美国、澳大利亚、日本等多国获批上市。官方数据显示，该药在美国定价为12.5万美元/针（约合人民币87万元），在澳洲定价为11万澳元/针（约合人民币55万元），在日本定价为949.3万日元/针（约合人民币62.5万元）。

　　相比之下，澳大利亚的该药定价确实是获批国家内最低的，但还远没有低至传言中的41澳元/针。

　　12月6日，有现居澳大利亚的网友在微博平台表示，传言中提到的“每支41澳元”，“是因为澳大利亚有个PBS药品补助清单，在清单上的药无论多贵，个人只需负担41澳元、低保户负担6.6澳元。但每年澳大利亚需要使用这药的只有160多人。”经《财经天下》周刊咨询，该网友也提供了一份澳大利亚PBS药品补助清单查询信息，对该消息进行了证实。

　　公开资料显示，PBS是澳大利亚的一个药物补贴项目，为澳大利亚公民和永久居民提供处方药物补贴，类似我国的医保，为慢性病或长期服药患者提供福利。澳大利亚PBS官网显示，诺西那生纳被列入补助清单后，虽然官方定价还是11万澳元/针，但是实际售价41.30澳元/针。

　　（图源：澳大利亚PBS官网）

　　此外，《财经天下》周刊还发现，除了澳大利亚之外，在日本、挪威、加拿大等国，“天价药”诺西那生纳由于国家医疗政策的影响，价格也已开始趋于“平民化”。比如，在日本，有医保的患者购买诺西那生纳只需花费500日元/针，折合33元人民币；在加拿大，有医保的患者需花费5700加币/针，折合2.8万元人民币。

　　这种“天价药”之所以“贵”，也确实有其理由。

　　据悉，仅就诺西那生纳一种药物的研发费用，渤健Biogen在2013-2016年就向Ionis制药分别支付了1360万美元、2770万美元、7490万美元和2.58亿美元，累计约3.74亿美元。在2015年-2016年，渤健Biogen在诺西那生纳的临床试验支出分别为42.8亿美元、35.3亿美元。

　　2020年3月，《美国医学杂志》发表了一篇论文称，据估算，2009-2018年中，一款创新药从研发到上市的平均成本为13亿美元。

　　相较而言，诺西那生纳的研发费用就更高了，因为它不仅是国际划分中处于First-in-Class（FIC）级别的创新药，更是一种罕见病药，也就是俗称的“孤儿药”。“押宝”它，对于当年的渤健Biogen来说也是一场豪赌：赢则垄断市场，输则百亿美元级别的研发费付之东流。

　　诺西那生纳于2016年在美国获批，正式成为全球首个治疗SMA的药物。然而，公开资料显示，创新药专利保护期为20年，但全球SMA的患病人数还不到50万人。对于不得不考虑利润的药企来说，诺西那生纳该怎么用20年的时间从只有几十万人的市场上收回研发成本并获取利润呢？“高定价”也就成为这款药物不可避免的命运。

　　但这样的高价格，无论在哪里，都不是一般患者家庭所能承受的。部分国家便选择通过创新性的政策，来降低这类“孤儿药”的价格。例如，据公开资料显示，对于罕见病，日本采取的是一边对用药研发提供支援、一边对罕见病患者提供支援的方式。

　　在国内，以诺西那生纳为代表的“孤儿药”，又如何想办法“降价”呢？

　　根据2021年医保目录显示，新增的74种药品中，有7种罕见病药，除了诺西那生纳外，还有治疗多发性硬化症的氨吡啶缓释片、治疗遗传性血管性水肿的醋酸艾替班特注射液等。治疗罕见病的“天价药”进入医保，在罕见病保障方面，是一个巨大的进步。

　　此外，国内药企和社会各界人士也在探索更多元化的方式，包括商业保险、专项救助、患者组织援助等，以降低罕见病患者的资金负担，增加他们获得药物的可及性。

　　《“十四五”全民医疗保障规划》中提出，社会要以基本医疗保险为主体，医疗救助为托底，形成补充医疗保险、商业健康保险、慈善捐赠、医疗互助共同发展的医疗保障制度框架，即“医保+其他途径”多方共付模式。这也已经基本成为现阶段罕见病高值药品保障工作较为可行的方案。此外，多年探索之下，各省市也开始逐渐试点罕见病用药保障的不同模式。

　　例如，在2020年，浙江省设立了罕见病专项保障基金；山东等多个省份则通过省大病保险，将戈谢病、庞贝病等罕见病的天价药物纳入保障范围。2021年3月，成都更是率先推出罕见病用药保障政策，将包括诺西那生纳等在内的7种罕见病药物纳入大病医疗互助补充保险范围。

　　“这些年来，孤儿药、儿童药、救急药是越来越受到重视的，在2020年、2021年，都有地方在开始着手罕见病保障试点，我们对罕见病患者得到社会救治是有信心的，而且，一直以来都很有信心。”马大翔告诉《财经天下》周刊。

　　在《我不是药神》影片的最后，格列宁被纳入医保，白血病患者们得到了救治，阳光洒遍大地，白桦树又冒新芽。在2021年12月，天价救命药诺生那生纳也像影片中的“格列宁”一样进入了医保。更多的罕见病患者们，也在等待新的希望。

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