极目新闻记者 李曼英

　　通讯员 鲍捷 刘阳

　　2月24日，极目新闻记者从华中科技大学同济医院获悉，近日，3名脊髓性肌萎缩症成人患者在该院神经内科先后成功注射精准靶向治疗药物“诺西那生钠”，这也是“诺西那生钠”被纳入医保目录后，湖北省首批受益的成人患者。作为湖北首批拥有该药物使用权的定点医院之一，同济医院此前已经在该院为14名未成年人患者实施注射。

　　从祈祷不退步到期待有进步，打上“救命药”让这个家重拾希望

　　25岁的小勇（化名）来自黄冈，是“诺西那生钠”进入医保后，在湖北完成注射的首批成人患者之一。

　　据小勇的姐姐小丽（化名）介绍，她和小勇都患有脊髓性肌萎缩症。1991年，小丽从一出生便不能站立，父母带着她辗转多地就诊，却一直不能确诊。由于父母都很健康，检查也没发现什么问题，他们又顺利生下了弟弟小勇。

　　没想到的是，小勇在1岁多时走路出现问诺西那生钠多少钱题，无法自主行走，只要没有大人扶着就会摔倒。随后，父母带着小丽、小勇四处寻医，多年后姐弟两人才双双被确诊这脊髓性肌萎缩症。

　　2018年，小勇一家人在北京一家医院得知，“诺西那生钠”对治疗脊髓性肌萎缩症有效。然而，一针70万元的价格让他们很快放弃了治疗的念头。“家里就算卖房子，也凑不到那么多钱。而且就算能凑上一针的钱，两个孩子给谁注射呢？无论给我注射还是给弟弟，对另一个来说都是一种伤害，我们只能等待。”小丽说，时间对她和弟弟来说非常珍贵，由于没有接受有效治疗，她和弟弟的身体功能一直在退化，四肢越来越无力，呼吸越来越费劲，吞咽也越来越吃力……艰难等待的同时，她和家人一直在期盼着这款药能降价或者进入医保。去年年底，得知“诺西那生钠”经“灵魂砍价”终于进入医保后，一家人激动得都哭了。

　　2月19日，小勇在同济医院顺利注射“诺西那生钠”。“打完针后，我每天都充满期待，每天都在积极锻炼，每天都在期待睡醒后，身体会有一些好的变化。”小勇说，注射药物后，他再也没有感觉到身体在明显退步了。看到弟弟每天都充满希望，小丽也特别为他高兴。相较于弟弟，她的脊柱弯曲更严重，注射难度更大，后期需要先做手术，改善脊柱侧弯情况，才能注射“诺西那生钠”。

　　“以前，我和姐姐每天都在祈祷不要退化得太快，而现在我们期待的是每天都能有一点进步，这个过程变得充满希望。”小勇说，感谢国家的好政策，30年来，他们家终于重新迎来希望。

　　术后情况平稳，首批成人受益患者均未出现不良反应

　　据了解，脊髓性肌萎缩症(简称SMA)是一种罕见的常染色体隐形遗传性神经肌肉疾病，由基因缺失或突变引起，主要表现为进行性肌肉萎缩和无力，进而出现吞咽、呼吸功能的丧失。“诺西那生钠”注射液是全球首个获批的脊髓性肌萎缩症基因剪切调控治疗药物，可改善运动功能、提高生存率，改变脊髓性肌萎缩的疾病进程。2019年，“诺西那生钠”注射液进入我国市场，每针价格近70万元。2021年国家医保局经过8轮“灵魂砍价”，该药以3.3万元每针的价格被纳入医保。

　　“诺西那生钠”注射液进入我国新版医保目录后，考虑到患者用药需求迫切，武汉同济医院神经内科迅速启动了规范化诊疗工作。该科张旻教授组建起由神内、麻醉、超声等科室组成的多学科管理团队，制定详细完善的评估及治疗方案，于2月12日为湖北省首位成人SMA患者成功实施了“诺西那生钠”鞘内注射。

　　“成人脊髓性肌萎缩症患者大多存在复杂性脊柱侧弯，我们经过详细的肌电生理评估和神经运动评估后，采用了超声引导下的腰椎穿刺及鞘内注射，穿刺过程很顺利，患者在操作过程诺西那生钠多少钱中也没发生明显不适。”张旻介绍称，在此基础上，她的团队又在2月19日分别为小勇和另一位患者完成注射。

　　经过护理人员密切监护，3人术后情况平稳，均未出现不良反应。随后，脊髓性肌萎缩症多学科团队还对他们进行了药物、康复等系统治疗。此外，完成首针注射后，患者还需在第14天、28天、63天继续注射，之后每隔四个月实施一次维持剂量注射，有望稳定或改善患者的运动能力。 “纳入医保后，药物报销比例大，再加上医院专业医护人员的悉心治疗，无疑是脊髓性肌萎缩症患者的福音。”张旻说。

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